Команда науковців з Університету Міе в Японії здійснила прорив у генній медицині - їм вдалося повністю видалити зайву 21-шу хромосому, яка є причиною синдрому Дауна.

Про це пише видання My modern met.

Експерименти проводилися на людських клітинах у лабораторних умовах. Після видалення трисомії гени почали працювати подібно до тих, що присутні у здорових клітинах: активізувались життєво важливі функції, знизився клітинний стрес і відновилися нормальні біологічні процеси. Модифіковані клітини також почали швидше рости і подвоюватися.

Науковці підкреслюють, що це лише перший крок до створення потенційного лікування синдрому Дауна на рівні ДНК.

Додаткові тести показали, що після редагування активізувалися гени, пов'язані з розвитком нервової системи, а гени, що відповідають за обмін речовин, уповільнили свою роботу.

Крім лабораторно вирощених клітин, дослідники застосували CRISPR-редагування й до фібробластів шкіри, взятих у людей із синдромом Дауна. І в цьому випадку метод спрацював - додаткова хромосома була успішно видалена в окремих клітинах.

Проте вчені наголошують, що технологія поки не є ідеальною - CRISPR може впливати і на здорові клітини. Тому команда продовжує вдосконалювати метод, щоб він працював виключно на клітинах із трисомією.